欧模网一针70万元的天价药，背后的争议没你想得那么简单

　　没那么简单，就能找到“包治一切”的药神。

　　近日，几年前大热的《我不是药神》，似乎又出了一部现实版的“衍生剧集”。《我不是药神》电影截图

　　“治疗脊髓性肌萎缩症（以下简称SMA）的特效药诺西那生钠注射液，在中国市场上一针能卖70万元人民币，而在澳大利亚只卖41澳元（折合成人民币约205元）。”这样的一则网传消息，迅速引发公众的热议，并冲上热搜。

　　媒体纷纷展开讨论。而广东的一位母亲欧阳春兰，更向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解治疗SMA的药物——即70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据。

　　政府信息公开申请表

　　SMA的治疗药物，在发达国家价也高

　　SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。

　　目前，国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。

　　诺西那生钠注射液 

　　据悉，诺西那生钠注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发，2016年12月23日在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物。随后，该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准，用于治疗SMA。2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5q型SMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。

　　至于另外两种治疗SMA的药物，罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma，则均未在国内上市。

　　必须指出的是，和之前大家被误导得出的结论不一样，该类药物的价格一直居高不下，绝非“国内昂贵国外便宜”——即便在美国，该类药物也属于普通民众难以负担的天价药。

　　诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元（约合人民币87万元）一剂。而相对于需要每年反复多次注射的诺西那生钠注射液，诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗，不过定价更为“刺激”，高达210万美元（约合人民币1500万元），仅在欧盟、美国、日本等上市。在日本，Zolgensma卖到1.6707亿日元（约合人民币1102万元），是日本国内价格最贵的药物，用药对象为未满2岁的患者。2020年5月，日本厚生劳动省才将其列为公共医疗保险适用对象。

　　在澳大利亚，诺西那生钠注射液是2018年6月被纳入药品福利计划（PBS）的，用于治疗SMA-1型、2型和3a型的18岁以下患者，且根据PBS的规定，患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额。直到2020年1月1日，持有澳大利亚医保卡的患者才得到更大的利好，最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元（约合人民币205元），如果持有优惠卡，则仅需支付6.60澳元（约合人民币33元）。

　　据悉，该药在澳大利亚的政府采购价格是11万澳元，相当于55万元人民币。

　　政府、药企的一些回应

　　国家医保局信访办一工作人员在接受媒体采访时表示，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，“除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下”。

　　该工作人员表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。”

　　为何药企价格不下降，就无法纳入医保？该工作人员进一步解释，由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，因此需确保进入医保目录的药各地都能用得起。“此类罕见病药物一旦纳入医保目录后，对于欠发达地区来说，基金用于支付高价罕见病后，其他基础疾病可能保障不了，后续还可能会造成地方经济压力，所以最根本的解决方式就是国家和药企谈判，将价格谈下来。” 

　　上述工作人员表示，我国一些省市级地区确实有出台对罕见病的救助政策，“但是地方政府也是根据当地基金统筹情况而定，如果剩余基金较多，就可以用于罕见病救助，相当于是地方优惠政策。就SMA疾病的帮扶，目前从国家层面来讲还很难实现”。

　　8月6日，药企渤健生物科技（上海）有限公司通过官方微信公号回应，诺西那生钠注射液目前在中国属于自费药物。

　　渤健生物称，根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。

　　渤健生物还称，公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通，呼吁建立多方共付机制，以进一步提升中国SMA患者药物可及性。

　　回应全文：

　　“药神”到底在哪里？

　　其实，国家也一直在努力中。

　　2019年，中国初级卫生保健基金会启动了“脊活新生-脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”，为符合项目申请条件的患者提供援助药物。患儿家属可以申请参加援助项目，第一年大概能以140万元价格注射6支原价每支70万元的药物。

　　民众是善良的，希望罕见病患者都能获得治愈的希望；但也有理性的民众指出，一出“难题”就进医保，不切实际。在日本生活的杨女士即在接受媒体采访时称，当地部分居民和专家，对将价格极高的治疗SMA的药物纳入医疗保障表示了担忧和不满，认为这将威胁保障经费的平衡与安全，挤占其他发病更广、需求更迫切的病种被纳入保障体系的机会。

　　国内多名专家坦言，高价罕见病药产生有其特殊性，目前无论是用集中采购谈判还是纳入医保方式，推动其降价均有现实困难。“对于发病率极低、诊疗费用极高的罕见病，应采取多渠道救助。各省可根据自身经济社会发展水平、医保基金结余和罕见病发病诊治等情况，确定该省纳入医疗保障范围的罕见病病种。”

　　虽然孤儿药（即类似诺西那生钠注射液这样用于预防、治疗、诊断罕见病的药品）的研发费用和风险都十分巨大，即使成功上市也很难通过规模效应降低售价，但孤儿药的市场对药企却意义非凡——由于常规药物的市场增长缓慢，孤儿药市场将是今后很多药企所倚重的增长点。

　　根据 Evaluate Pharma 发布《2019 年孤儿药报告》，孤儿药市场在未来 6 年（2019~2024）将以 12.3% 的年度复合增长率快速增长，增速是同时期非孤儿药市场增速（6%）的 2 倍。

　　Evaluate Pharma 发布《2019 年孤儿药报告》

　　2018 年全球孤儿药市场为 1310 亿美元，到 2024 年达到 2420 亿美元（约合人民币 16297.49 亿元），在处方药市场中的占比将首次突破 20%。不难推测，各大药企在未来势必将在孤儿药市场持续投入。

　　不过，即使药企的不断投入能够为罕见病带来新药，能承担得起的患者毕竟少之又少，药企不可能在这些极少数负担得起“天价药”的患者身上收回成本。

　　对于药企来说，更加现实的选择是推动药物进入医保，通过全民买单的形式来降低单个患者的用药负担，从而卖出更多的药物，收回成本乃至实现盈利。

　　罕见病患者有限、关注度不高、单个费用十分高昂，孤儿药进医保的难度不小。所以，患者和药企，反而容易站在同一战线——患者通过舆论发声，吸引关注，但愿早日通过医保为自己负担天价药物；药厂则花费大量的钱和资源，通过媒体提高公众的认识和舆论热度，推进药物被医保部门接纳，从而显著地扩大销量、收回成本、获得盈利。

　　可是，正如前文业已说明的，医保的盘子就那么大，怎么分？

　　我国医保体系由城镇职工医保和居民医保组成，后者又包括城乡居民医保和新农合。根据财政部公布的《关于全国社会保险基金决算的说明》，我国的城镇职工医保，尚能保持收支平衡，甚至还能略有盈余，因此基本不依赖财政补贴。而缴费人群更少、缴费额度更低的居民医保，70% 以上的开支都依赖于财政补贴。2017 年财政补贴负担就已近 5000 亿元。

　　在我国，医保的定位是“兜底”，重点在“基本”。

　　对于有限的医保费用，医保主管部门的首要出发点是尽可能多地涵盖更多的人群——慢性病患者希望通过医保降低用药负担，肾衰的患者指望医保出钱透析，肿瘤患者指望医保出钱手术和吃靶向药……

　　而将高价药纳入医保，意味着“抢”了其他患者的医保费用。

　　以我国城乡居民医保人均筹资标准每年最低 550 元（2020 年）为例，一针70 万元的天价药，需要近 1400 位城乡居民一年的缴费来购买；而 SMA 患者首年的用药费用差不多为 400 万元，这就需要近 8000 位居民一年的费用来负担。

　　花上百位乃至上千位患者的医保费用延续一个患者的生命，听起来感人，实际层面，挺“吓人”，会招来巨大的争议。

　　另外，实际层面的还有一个问题是，即使被纳入医保，也并不等同于患者能够很轻松地买到高价药——因为医保控费、药占比考核和被取消的药品加成这三点。

　　医保控费：国家的医保投入总额有限，高价药即使进了医保，也会受到医保总额控费的压力，会在处方上受到限制。

　　药占比考核：患者就医过程中，购买药品的花费不能超过总就医费用的一定比例，在大多数城市公立医院，这一比例的上限为 30%。一针 70 万元的药物，对医院、科室乃至医生的考核影响，不言而喻。

　　取消药品加成：药品平价进平价出，但高价药品的保管、过期、损耗……都是一笔不小的开支，在买一盒亏一笔费用的情况下，医院会尽量少进甚至不进相关的药物。

　　综上，在罕见病和孤儿药面前，医保很难成为唯一的、终极的药神。

　　民众对医疗资源的需求是无限的，而国家的经济水平和保障能力毕竟是有限的。在无限的需求和有限的资源之间，主管部门不得不基于科学到近乎冷酷的测算，设计解决方案、制定报销目录，尽力让有限的资源发挥出最大的效果。

　　罕见病不止一种，如果医保为每一笔天价的治疗费用埋单，按眼下的实际能力，医保怕是要崩溃。

　　在卫生经济学领域，医疗的费用负担只能被转移，不能被消灭。

　　无论何种支付形式，药品和其他医疗费用都是在患者、保险（医保/商业保险）、药企三方之间转移。

　　对于政府乃至全社会来说，如何处理这个问题，十分考验智慧。

　　勒令药企赔本售药，无异于杀鸡取卵，会扼杀未来创新药的研发和上市。药企的本质，是资本家，要“恰饭”，要“恰得饱”；

　　由医保大包大揽，各种类型的高价药会带来极其沉重的负担，医保全面控费大背景下的高价药也会成为医院和医生的烫手山芋；

　　由患者自行负担，则不仅鲜有人能承受，孤儿药的销售收益也会十分惨淡，同样难以支撑未来更多创新药的研发。

　　探索一条由国家医保、商业保险、社会慈善、药企捐赠等多方参与、多种模式协作的孤儿药解决方案，持续加大对创新药研发的扶持和投入，通过市场竞争压低成本和售价，或为未来罕见病患者群体等高价药受众的真正福音。网友热议

　　最后，希望国家发展得越来越好，能进医保的救命的药，越来越多。